2020 yılında, genetik bir kan hastalığı olan beta-talasemiyi tedavi etmek için CRISPR gen düzenlemesi araştırılıyordu. Şimdi, Philadelphia Çocuk Hastanesi’nde (CHOP) geliştirilen Zynteglo adlı yeni bir terapi, 12 yaşındaki Raheemah Nabeel adlı bir kızı başarıyla iyileştirdi ve daha fazla hasta tedavi bekliyor.
Diğer gen tedavileri gibi Zynteglo da hastanın kendi hücrelerini kullanarak hatalı genetik materyalin yerini alan kök hücreler yaratıyor. Raheemah’ı tedavi eden CHOP’tan Dr. Timothy Olson, yeni keşfedilen enerjisine dikkat çekerek onun iyileştiğini gururla ilan etti. Daha önce kronik ağrılar çekiyor ve sık sık kan nakline ihtiyaç duyuyordu.
Annesi Zainab Nabeel, Zynteglo’yu bulmadan önce yorulmadan dünya çapında tedavi arayışına girmişti. Süreç, geçici saç dökülmesine ve rahatsızlığa neden olan kemoterapiyi içeriyordu, ancak sonuç hayat değiştiriciydi. Dr. Olson’ın şu anda benzer bir başarı umuduyla çeşitli tedavi aşamalarında 17 hastası daha var.
Zynteglo ve CRISPR’den önce, tek tedavi donör kıtlığı ve yüksek maliyetler nedeniyle genellikle erişilemeyen riskli bir kemik iliği nakliydi. Zynteglo, hücreleri çok yönlü kök hücrelere yeniden programlamak için Nobel Ödüllü “Yamanaka faktörlerini” kullanarak birçok genetik bozukluk için umut sunuyor.
Bu atılım, gen terapisinde önemli bir kilometre taşına işaret ederek, bir zamanlar tedavi edilemez koşullarla sınırlı olan yaşamları dönüştürüyor.
Genetik ve bilim alanında bir başka iyi haber için: Bilim İnsanları Ulu Kurtları Dirilttiklerini Söylüyorlar
1 Comment